Il cancro è noto fin dai tempi più antichi e l'uomo ha sempre cercato di eliminarlo o curarlo con i mezzi che aveva a disposizione. Prima della chemioterapia ha usato erbe medicinali e sostanze chimiche diverse, con risultati in genere di utilità scarsa o nulla. La chemioterapia moderna è nata all'inizio degli anni 1940 ed è legata agli studi condotti negli Stati Uniti su varie sostanze tossiche in previsione di un loro possibile uso da parte dei tedeschi a scopo bellico.